«Nur etwa 1% aller Biotech-Unternehmen kommen so weit wie wir»

Sonja Kleinlogel hat mit ihrem Team eine Gentherapie entwickelt, die blinde Mäuse wieder sehend macht. Sie gründete ein Spin-off, welches kürzlich 8 Millionen Franken Risikokapital zur klinischen Entwicklung der Therapie erhielt. Im Interview erzählt sie vom spannenden, aber auch steinigen Weg von der Forschung bis zu einem klinischen Produkt.

Frau Kleinlogel, 2016 haben Sie den Theodor Kocher Preis der Universität Bern für ihre führende Rolle in der Optogenetik erhalten. Um was geht es genau in Ihrer Forschung?
Wenn man die Fotorezeptoren im Auge verliert, dann wird man blind. Uns ist es 2015 gelungen, erblindeten Mäusen mit einem gentherapeutischen Vorgehen das Augenlicht zurückzugeben. Dafür haben wir noch intakte Zellen der Netzhaut mit einem synthetischen lichtsensitiven Protein so modifiziert, dass diese als Ersatzfotorezeptoren die Rolle der abgestorbenen Lichtsensoren im Auge übernehmen. Für diese Arbeit haben wir einige Innovationspreise erhalten, neben dem Theodor Kocher Preis auch den Euretina Preis und den SwissOphth Award.

Nun erhielt die von Ihnen gegründete Firma Arctos medical 8 Millionen Risikokapital. Was ist in den letzten vier Jahren geschehen?
Sehr viel! Wir haben den Prototypen zu einem Produkt gebracht, das für den Novartis Venture Fund (NVF) und NanoDimension (ND) Venture so interessant ist, dass sie eingestiegen sind. Auch in Bern spricht man zur Zeit viel von translationaler Forschung und es gilt, diese umzusetzen. Unser Spin-off Arctos Medical ist ein Beispiel, bei dem Translation – also die «Übersetzung» von Forschung in ein marktfähiges Produkt – nun auch in Bern implementiert wird.

Dabei hatten wir bei unserem optogenetischen Vorgehen die folgende Herausforderung: Wir brauchen ein «ausgehöhltes» und «ungefährliches» Virus, das als Taxi das kodierende Gen zu den richtigen Zellen in unserer Netzhaut bringt. Damit unser Protein nur in den Zielzellen hergestellt wird, braucht es eine ganz bestimmte Gen-Anschaltfrequenz – darunter kann man so etwas wie einen Schlüssel verstehen – die nur in der Zielzelle aktiv wird. Diese Anschaltfrequenz ist normalerweise sehr gross und passt nicht in das Virus rein. Wir haben nun eine «gebastelt», die kurz genug ist, aber dennoch ihre Wirkung hat. Zugleich haben wir die Aktivität des Proteins in der Netzhaut verbessern können. Wir konnten beweisen, dass die mit diesem Protein behandelten erblindeten Mäuse wieder sehr ähnlich sehen wie gesunde Mäuse. Wenn man irgendwann einmal beim Menschen nur annähernd dasselbe Resultat erreichen könnte, wäre das ein Durchbruch. Die Entwicklung ist nun für die klinische Anwendung bereit.

Wie wurde der Novartis Venture Fund auf Sie aufmerksam?
Das Ganze hat mit der Bekanntschaft mit Walter Inäbnit, Inhaber der Haag-Streit Holding AG, im Jahr 2012 angefangen. Er sah das Potenzial meiner Forschungsidee und wir gründeten gemeinsam das Spin-off Haag-Streit Medtech. Dadurch konnte ich Teil meiner Forschung über mehrere Jahre finanzieren. Mit der Fertigstellung des klinischen Produktes wurden wir uns der «Gap Bench-to-Bedside» bewusst. Dieser ist in der Biotechnologie besonders breit. Neben Forschung braucht es Administratoren, Quality Control, Hersteller und vor allem auch eine ordentliche Finanzspritze. Nun investierten Novartis Venture und NanoDimension beide im Dezember 2019 8 Millionen in Arctos Medical und damit ist der Startschuss für die zielgerichtete klinische Entwicklung gefallen.

Das klingt alles sehr einfach und geradlinig. War es das auch?
Überhaupt nicht. Der Weg war lange und steinig und auch ungewiss – dafür sehr spannend. Venture Capital steigt natürlicherweise erst ein, wenn ein wirtschaftlicher Gewinn absehbar wird. Wir hatten bereits 2013 mit Roche und Novartis Kontakt aufgenommen. Diese fanden das Projekt sehr interessant, aber noch zu weit weg von Klinik und Markt. Heute ist unsere Forschung nun so weit, dass sie für die Industrie interessant wird.

Wie hoch ist dieser Erfolg zu werten?
Sehr hoch. Nur etwa 1% aller Biotech-Unternehmen kommen so weit, wie wir gekommen sind. Wir haben es geschafft, dass mehrere Patente von einer Firma lizenziert werden und das Projekt mit ambitiösen Zielvorgaben und hohen Investitionen weitergeführt wird. Die allermeisten scheitern vorher. Wir sind guter Hoffnung, dass wir 2022 wirklich auch zu den Patientinnen und Patienten kommen.

Sie selber haben sich aus der CEO Rolle von Arctos zurückgezogen. Warum?
Ich war bis im Dezember 2019 CEO, jetzt agiere ich als Scientific Advisor von Arctos. So konnte ich die immens wachsende Administration abgeben und bin trotzdem noch fast täglich involviert. Der nun wichtige und nötige Schritt «in den Menschen» beziehungsweise in die Klinik ist sehr gross – administrativ, aber auch von den geforderten Qualitäts- und Sicherheitsstandards her. Vor allem weil es sich hier um Gentherapie handelt, ein Gebiet in dem viele Fragen rund um Sicherheit und Ethik noch nicht geklärt sind.

Mein Herz schlägt für die Wissenschaft und für Innovation, dort kann und will ich mich einbringen. Mit dem Novartis Venture Fonds und Nano Dimension Venture hat Arctos zwei Partner gefunden, wie ich sie mir nicht besser hätte vorstellen können. Beide sind starke Vertreter auf den Gebieten der Biotechnologie, Gentherapie sowie der Ophthalmologie; sie bringen immenses Know-How in Entwicklung mit und sind bestens vernetzt.

Sie hatten also keine Mühe, loszulassen?
Ich lasse ja nicht ganz los – ich bin als Scientific Advisor und Erfinderin natürlich noch intensiv involviert, aber ohne Druck; sozusagen eine Beobachterin mit Mitspracherecht. Es ist doch schön, dass die Idee in Bern entwickelt wurde und nun von einem Schweizer Team mit exzellenter Expertise umgesetzt wird.

Wie geht es jetzt für Sie weiter?
Es wird sich nicht so viel ändern, ich bleibe Wissenschaflerin mit Auge auf die Translation – vielleicht mit etwas mehr Musse (lacht). Ich freue mich darauf, wieder stärker Grundlagenforschung betreiben zu können und auch darauf, bald noch ein paar tolle Resultate publizieren zu können, die wegen der ganzen Vertragsverhandlungen zurückgehalten werden mussten.

Über Sonja Kleinlogel

Sonja Kleinlogel hat an den Universitäten Bern und Basel Biochemie studiert. Nach Forschungsaufenthalten an der University of Queensland, Brisbane, Australien und am Max-Planck-Institut für Biophysik, Frankfurt am Main ist sie seit 2012 Dozentin am Institut für Physiologie der Universität Bern. Für Ihre Arbeit wurde sie mit mehreren Innovationspreisen ausgezeichnet, neben dem Theodor Kocher Preis erhielt sie auch den Euretina Preis und den SwissOphth Award.

Kontakt:

Dr. Sonja Kleinlogel
Telefon: +41 31 631 87 05
E-Mail: sonja.kleinlogel@pyl.unibe.ch